세계 최초로 RNA 간섭(RNA interference, RNAi) 기전의 신약이 탄생했다.
미국 식품의약국(FDA)은 지난 10일(현지 시간) 앨라일람 파마슈티컬즈가 개발한 RNAi 치료제 온파트로(성분명 파티시란)를 승인했다. 온파트로는 희귀 신경 손상 질환의 일종인 유전성 ATTR 아밀로이드증 치료제다.
유전성 ATTR 아밀로이드증은 TTR 유전자 변이로 발생하는 희귀 질환으로 말초 신경, 심장 등에 변이된 TTR 단백질이 축적되면서 자율신경병증, 심근계 질환 등을 일으킨다. 전 세계 5만 명의 환자가 이 병으로 고통받고 있다.
이번에 승인받은 온파트로는 비정상적인 TTR 단백질과 관련된 단백질 모체(mRNA)를 억제해 TTR 단백질이 체내에 축적되는 것을 차단하는 RNAi 치료제다. 앨라일람은 2017년 9월 19개국에서 유전성 ATTR 아밀로이드 환자 225명을 대상으로 임상 3상을 진행해왔다.
임상 시험 결과, 온파트로 복용군 148명은 근력, 감각, 반사, 자율신경 등 다발성 신경병증 증상이 위약군 77명 대비 유의하게 개선된 것으로 나타났다. 보행 능력이나 영양 상태, 일상생활 수행 평가 등에서도 더 좋은 점수를 받았다.
RNAi 치료제 온파트로의 첫 상용화는 1998년 앤드류 파이어 미국 스탠퍼드 대학교 의과 대학 교수와 크레이그 멜로 미국 매사추세츠 대학교 의과 대학 교수가 RNA가 특정 유전자 발현을 막는다는 RNAi 현상을 처음 발표한 지 20년 만에 이뤄졌다. 이후 RNA 간섭 기술을 활용해 변이 유전자를 표적 치료하는 신약 개발 연구가 활발하게 이어졌지만, RNA 이중 가닥을 표적 세포까지 전달하는 과정에서 난관에 부딪혔다.
숱한 시행착오 끝에 앨라이람이 성공적으로 RNA를 전달하는 약물 전달 시스템을 개발한 것.
이번 승인과 관련해 스콧 고틀립 FDA 국장은 “이번 신약 승인은 질병의 진행을 늦추거나 증상을 완화하기보다는 질병의 근본 원인을 치료하는 진일보한 약물”이라고 평했다.
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